La Food and Drug Administration (FDA) considère le vieillissement comme un processus naturel. Il est donc difficile d’obtenir l’approbation de la FDA pour les médicaments qui cherchent à ralentir ou à inverser le processus biologique du vieillissement. Au lieu de cela, les médicaments destinés à cibler le vieillissement doivent cibler une maladie qui résulte souvent du processus de vieillissement afin de démontrer leur efficacité et d’obtenir l’approbation.
Mais il y a un consensus et des efforts croissants parmi les scientifiques pour convaincre la FDA que vieillir lui-même devrait être classé comme une maladie et une cible appropriée pour le développement de médicaments.
Cela pourrait être une étape importante non seulement pour l’industrie, mais aussi pour la société. Si la FDA est influencée, le changement de réglementation qui en résulte pourrait signifier l’approbation de médicaments ou de traitements qui ralentissent ou inversent le processus de vieillissement en général, avant qu’un patient ne développe une maladie.
Les chercheurs qui considèrent le vieillissement comme une condition médicale ne se réfèrent pas seulement au passage inévitable du temps. Au lieu de cela, ils voir le vieillissement comme un processus de détérioration de notre structure et de notre fonction au niveau cellulaire ; dont les caractéristiques principales sont l’instabilité génomique et les dommages à notre ADN.
Et l’Organisation mondiale de la santé (OMS) soutient ce point de vue – OMS décrit le processus de vieillissement comme “… l’impact de l’accumulation d’une grande variété de dommages moléculaires et cellulaires au fil du temps”.
L’âge chronologique avancé est largement reconnu comme le plus grand facteur de risque de développer une maladie, mais le processus de vieillissement lui-même entraîne la fragilité et le déclin mental, même en l’absence de toute maladie. Comme le décrit l’OMS, le vieillissement est “une diminution progressive des capacités physiques et mentales”. En fait, l’OMS a récemment inclus le « déclin de la capacité intrinsèque associé au vieillissement » comme code de maladie dans la 11e édition de Classification internationale des maladies (CIM).
Ceci est particulièrement important, car les maladies sont des conditions qui peuvent être traitées, ou qui en valent au moins la peine, ce qui implique que l’OMS considère le déclin lié au vieillissement comme une condition traitable.
La FDA réexaminera probablement cette question, alors que la pression scientifique monte pour déclarer le vieillissement comme une cible médicamenteuse. Une partie du problème est que la FDA a besoin de plus de conseils pour déterminer comment le « vieillissement » doit être mesuré, et a besoin de voir des preuves que le ciblage des biomarqueurs du « vieillissement » a réellement un effet bénéfique.
En plus de la pression de l’industrie, la FDA fait face à la pression du Congrès pour clarifier la voie réglementaire des thérapies régénératives émergentes. Sept ans se sont écoulés depuis que la FDA a donné sa bénédiction pour le Cibler le vieillissement avec la metformine (TAME) essai clinique, le premier essai ciblant les effets du vieillissement. TAME est une étude multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer si le médicament contre le diabète, la metformine, peut protéger contre les affections liées à l’âge telles que le cancer, la démence ou les maladies cardiovasculaires chez les participants non diabétiques à l’étude. L’objectif de l’essai est d’établir une indication du vieillissement, que Fédération américaine de recherche sur le vieillissement désigne comme une «preuve de concept» que le vieillissement est une cible médicamenteuse appropriée. De cette façon, l’objectif de TAME est plus politique que scientifique.
La communauté scientifique continue de discuter de ses prochaines étapes, y compris les biomarqueurs potentiels liés au vieillissement qui devraient servir de cibles acceptables pour les thérapies régénératives. L’acceptation des biomarqueurs pour représenter le processus de vieillissement n’est pas un saut réglementaire aussi important qu’il n’y paraît. Par exemple, la FDA a récemment exprimé sa volonté d’examiner biomarqueurs pour l’identification de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce.
Nous sommes peut-être à quelques études bien conçues de l’acceptation par la FDA du vieillissement en tant que cible médicamenteuse, en particulier alors que les chercheurs comblent le fossé entre la cible TAME et les cibles de maladies mieux acceptées. La possibilité imminente d’une voie réglementaire pour les thérapies anti-âge justifie une évaluation de la façon dont une nouvelle voie réglementaire affectera le marché.
Voici ce à quoi on pouvait s’attendre :
- Le marché des thérapies régénératives s’étendra à la quasi-totalité de la population adulte. Les sociétés de thérapie régénérative ciblant le processus biologique du vieillissement sont actuellement limitées à traiter des maladies ou des conditions médicales spécifiques pour obtenir l’approbation de la FDA. Les médicaments ou les thérapies qui arrivent sur le marché sont généralement limités dans leur utilisation approuvée pour une maladie ; l’approbation pour d’autres maladies vient souvent des années plus tard.
- La suppression des barrières réglementaires spécifiques à la maladie rendrait les thérapies régénératives disponibles en tant que solutions de soins préventifs. Selon David Sinclair, professeur de génétique à la Harvard Medical School et chef de file dans le domaine de la médecine régénérative, les travaux visant à développer des médicaments qui pourraient prévenir de nombreuses maladies avancent beaucoup plus lentement qu’ils ne le devraient, car le vieillissement n’est pas reconnu comme une condition médicale.
En termes simples, les thérapies qui ciblent le processus de vieillissement lui-même bénéficieront d’un marché presque illimité, par rapport aux thérapies avec le même mécanisme qui ciblent une seule maladie.
- “Il ne fait aucun doute que l’approbation de médicaments et de thérapies pour traiter le vieillissement en général aurait un impact significatif sur le financement de la recherche”, déclare Mark Mirkin, avocat en droit des sociétés et en valeurs mobilières chez Rimon PC, le cabinet où je travaille. “Par exemple, l’industrie du capital-risque serait très réceptive aux entreprises entrepreneuriales traitant des diagnostics, des thérapies et des dispositifs destinés aux vastes marchés résultant d’un secteur des maladies liées au vieillissement approuvé par la FDA. Les start-ups, en particulier les spin-outs universitaires, avec des subventions fédérales seront des opportunités de financement de capital d’amorçage attrayantes pour les investisseurs providentiels individuels, les fonds providentiels et les family offices, etc. … Les fonds de capital-risque en phase de démarrage, avides de nouvelles voies passionnantes, suivront . Un tel financement attirera certainement l’attention d’investisseurs stratégiques, y compris Big Pharma.
Parlons enfin de la perspective d’un accès démocratisé aux soins préventifs et d’une meilleure communication fabricant-clinicien dans la foulée.
Les approbations de médicaments spécifiques à une maladie obligent les cliniciens à lutter seuls contre l’utilisation hors AMM d’un médicament pour traiter toute maladie ou condition médicale non approuvée par la FDA. Sauf pour avertir des contre-indications, les fabricants ne peuvent pas communiquer avec les cliniciens sur l’utilisation hors AMM. En conséquence, de nombreux patients en dehors de la classe pour laquelle un médicament a été approuvé ne peuvent pas recevoir le médicament avant que des années se soient écoulées et que des millions de dollars supplémentaires aient été dépensés en essais cliniques dans une évaluation maladie par maladie.
L’approbation par la FDA des thérapies régénératives pour le traitement du vieillissement mettrait en fin de compte des informations importantes sur la sécurité entre les mains des cliniciens communautaires, permettrait l’accès au remboursement par l’assurance maladie et mettrait donc la thérapie à la portée de la population générale.
C’est une triste vérité des soins de santé en Amérique que les patients riches ont un meilleur accès aux soins préventifs et aux soins de santé que les patients moins privilégiés. Cette dichotomie économique serait atténuée, dans une certaine mesure, par un changement de réglementation visant à cibler le vieillissement comme indication de traitement.
Amy Boulanger est un partenaire du bureau d’Orlando de Rimon PC, avec des clients dans l’industrie des sciences de la vie, y compris les questions juridiques concernant les technologies émergentes, la conformité réglementaire et les réglementations de la Food and Drug Administration et de la Federal Trade Commission.