PARC DU TRIANGLE DE RECHERCHE, Caroline du Nord, 20 décembre 2022 /PRNewswire/ — Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une filiale en propriété exclusive et indépendante de Bayer AG, a annoncé aujourd’hui que l’approbation par la FDA d’une nouvelle thérapie génique par virus adéno-associé (VAA) pour traiter les adultes atteints d’hémophilie B marque une autre étape importante pour l’avancement de la thérapie AAV et souligne les importantes contributions à la recherche apportées par le cofondateur, président et directeur scientifique d’AskBio, R.Jude SamulskiDoctorat. L’importance des travaux révolutionnaires du Dr Samulski sur l’AAV est validée par le rôle que ses recherches et découvertes pionnières ont joué dans le développement de toutes les thérapies géniques AAV actuellement approuvées et de la plupart de celles qui sont en clinique. La découverte précoce par le Dr Samulski de la façon de cloner l’AAV a conduit à son utilisation généralisée comme mécanisme pour fournir des gènes sains aux cellules, et nous pensons que c’est le fondement de la médecine génétique AAV telle qu’elle se présente aujourd’hui.
“Les progrès réalisés dans le domaine de la thérapie génique à ce jour sont remarquables”, a déclaré Jude SamulskiAskBio Co-fondateur, président et directeur scientifique. “C’est humiliant de voir l’impact de la recherche que j’ai achevée il y a plus de 40 ans et comment cela accélère le développement thérapeutique de l’AAV. Ma vision ultime, partagée par nous tous chez AskBio, est de rendre la thérapie génique plus accessible à tous ceux qui en ont besoin. le monde. Je crois que nous y serons bientôt.
Le Dr Samulski a dirigé le centre de thérapie génique UNC de 1993 à 2016 et, en 2001, a cofondé AskBio, où de nombreuses avancées dans la technologie des vecteurs AAV recombinants (rAAV) et sous-jacents ont été et sont réalisées. Depuis 2017, trois thérapies géniques AAV ont été approuvées par la FDA. Les recherches effectuées au centre de thérapie génique UNC et avancées à AskBio ont contribué à ouvrir la voie au développement de ces thérapies. Hemgenix®1 (etranacogene dezaparvovec-drlb), pour l’hémophilie B, utilise le vecteur AAV avec la variante Padoue R338L; Zolgensma®2 (onasemnogene abeparvovec-xioi), pour l’amyotrophie spinale, utilise des vecteurs AAV auto-complémentaires ; et Luxturna®3 (voretigene neparvovec-rzyl), pour les maladies rétiniennes héréditaires, utilise la capside originale de l’AAV2. Tous sont basés sur les recherches pionnières du Dr Samulski ou sur une technologie qu’il a développée en collaboration avec d’autres dans le domaine, tout comme les thérapeutiques AAV de la dystrophie musculaire de Duchenne en développement clinique.
“Nous sommes incroyablement chanceux pour le leadership scientifique de Jude chez AskBio et pour ses contributions continues à la médecine génétique”, a ajouté le PDG d’AskBio, Sheila Mikhaïl. “Chaque jour, nous voyons les visages des personnes qui manquent de temps et ne peuvent pas attendre des réponses. Il est de notre responsabilité de trouver des solutions. Je crois que Jude, nos collègues d’AskBio et d’autres dans l’industrie donnent de l’espoir pour personnes atteintes de maladies dévastatrices.
AskBio, co-fondé par le Dr. Jude Samulski et Sheila Mikhaïlest un leader mondial de la médecine moléculaire et joue un rôle moteur dans la recherche, la fabrication et les avancées cliniques de Bayer en matière de thérapie génique.
1Hemgenix est une marque déposée de CSL Behring LLC.
2Zolgensma® est une marque déposée de Novartis AG.
3Luxturna® est une marque déposée de Spark Therapeutics, Inc.
À propos de AskBio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une filiale détenue à 100% et exploitée de manière indépendante par Bayer AG acquise en 2020, est une société de thérapie génique entièrement intégrée qui se consacre au développement de médicaments vitaux et qui changent des vies. La société maintient un portefeuille de programmes cliniques couvrant une gamme d’indications de maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques avec un pipeline au stade clinique qui comprend des traitements pour la maladie de Pompe, la maladie de Parkinson et l’insuffisance cardiaque congestive. La plate-forme de thérapie génique d’AskBio comprend Pro10™, un procédé de fabrication de lignées cellulaires propriétaire leader de l’industrie, et une vaste bibliothèque de capsides et de promoteurs. Avec son siège mondial à Research Triangle Park, Caroline du Nordet siège européen à Édimbourg, Royaume-Unila société a généré des centaines de capsides et de promoteurs exclusifs, dont plusieurs ont fait l’objet d’essais cliniques. Fondée en 2001 et l’un des premiers innovateurs dans le domaine de la thérapie génique, la société détient plus de 750 brevets dans des domaines tels que la production d’AAV et les capsides chimériques et auto-complémentaires. En savoir plus surwww.askbio.comou suivez-nous surLinkedIn.
SOURCEAskBio