Récemment, le Congrès a raté une occasion cruciale de s’assurer que de nouveaux médicaments sont testés dans diverses populations de patients.
Avant son expiration le 30 septembre et malgré le soutien bipartite aux politiques visant à améliorer la diversité des essais cliniques, les législateurs ont adopté un “propre” Facture de réautorisation des frais d’utilisation de la FDAdépouillé des dispositions de santé publique nécessaires pour faire progresser un écosystème de recherche clinique plus équitable.
Mais il pourrait y avoir une autre opportunité dans le projet de loi de dépenses de fin d’année pour le Congrès de s’assurer que les patients et leurs médecins savent que les essais cliniques soutenant les approbations de la Food and Drug Administration sont divers.
Processus d’autorisation
Tous les cinq ans, le Congrès réautorise le programme de frais d’utilisation, qui permet à la FDA de percevoir des paiements auprès des sponsors de l’industrie pharmaceutique et des dispositifs médicaux pour financer ses opérations.
Historiquement, des dispositions supplémentaires ont été ajoutées à cette législation, souvent en faveur des industries pharmaceutiques et des dispositifs médicaux, y compris l’établissement de nouveaux programmes pour accélérer l’approbation de la FDA, assouplir les normes de preuve pour l’approbation, etc.
L’autorisation de cette année était différente, motivée par une décision controversée de la FDA d’approuver aducanumable médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen et la pression correspondante sur Medicare pour couvrir le médicament coûteux et potentiellement inefficace.
Beaucoup ont noté que les essais cliniques du médicament recrutaient trop peu de patients s’identifiant aux Noirs et aux Latinx par rapport à leur représentation parmi les patients atteints de la maladie d’Alzheimer.
En conséquence, des mesures visant à améliorer la diversité des essais cliniques ont été introduites dans la législation sur les frais d’utilisation. Bien qu’ils n’aient pas été inclus dans le projet de loi final sur les frais d’utilisation, les dirigeants des commissions de la Chambre de l’énergie et du commerce et de la santé, de l’éducation, du travail et des pensions du Sénat se sont engagés à incorporer ces dispositions attendues depuis longtemps pour améliorer la diversité des essais dans les dépenses de fin d’année. facture.
Diversité nécessaire
Les essais cliniques impliquant divers patients aident à démontrer aux patients et aux cliniciens que les nouveaux médicaments et dispositifs sont sûrs et efficaces dans la population diversifiée de patients censés les utiliser.
La diversité des essais cliniques est importante car la recherche suggère qu’il peut y avoir une réponse différente aux médicaments selon le sexe et l’âge en raison des différences biologiques dans la façon dont les médicaments sont métabolisés et de la toxicité des médicaments.
Bien qu’il n’y ait pas de différences biologiques inhérentes selon la race et l’ethnicité, les patients de différentes races et ethnies peuvent réagir différemment aux médicaments et aux produits biologiques en raison des disparités en matière de santé entraînées par le racisme structurel et les déterminants sociaux de la santé.
Depuis les années 1980, la FDA s’est efforcée d’encourager la diversité des essais cliniques. Plus récemment, en 2014, la FDA a introduit une période de cinq ans plan d’action pour « encourager une plus grande participation de diverses populations aux essais cliniques », y compris la création du Programme d’instantanés d’essais de médicaments pour accroître la transparence autour de la démographie des participants à l’essai.
Lacunes dans les données
Cependant, malgré ces efforts de la FDA, Drug Trials Snapshots manque toujours de données. La faible disponibilité des données entrave la capacité de la communauté de la recherche biomédicale à comparer la représentation et à évaluer les progrès, en particulier pour les petits groupes démographiques de la population américaine, c’est-à-dire les Hawaïens et les insulaires du Pacifique, les Indiens d’Amérique, etc.
De plus, la représentation dans les essais selon le sexe, l’âge et la race soutenant l’approbation par la FDA de nouveaux produits médicaux continue d’être inadéquate. Un étudier de plus de 200 médicaments anticancéreux approuvés entre 2008 et 2018 ont révélé une notification sous-optimale des données raciales et une sous-représentation des patients noirs et latinos. D’autres études ont trouvé de la même manière femmes et personnes âgées sont sous-représentés dans les procès.
Plans de diversité
Dans Avrilla FDA a publié un nouveau projet de directives recommandant aux promoteurs d’élaborer des «plans de diversité» avant de lancer des essais cliniques. Dans ces plans, les sponsors incluraient des objectifs d’inscription pour les minorités raciales et ethniques et la manière dont ils prévoient de recruter un nombre suffisant pour atteindre ces objectifs.
En demandant des plans de diversité, la FDA peut fournir des commentaires avant la mise en œuvre de l’essai clinique et offrir des conseils aux promoteurs qui cherchent à améliorer la diversité dans leurs essais cliniques.
Cependant, les directives de la FDA ne sont que des recommandations et les sponsors pourraient simplement choisir de ne pas les suivre, comme ils ne l’ont pas fait auparavant pour d’autres directives de la FDA destinées à améliorer la représentation dans les essais cliniques.
Dans le cadre de la redevance d’utilisation de la Maison bipartite législation qui s’est passé au cours de l’été, la FDA aurait été autorisée à exiger des «plans d’action pour la diversité» similaires avec des objectifs d’inscription spécifiques.
De plus, la FDA rédigerait également des directives spécifiant dans quelles circonstances les sponsors devraient mener des essais cliniques supplémentaires et plus diversifiés après l’approbation de la FDA, indiquant un mécanisme d’application possible lorsque les sponsors ne parviennent pas à atteindre leurs objectifs d’inscription en matière de diversité.
Les associations professionnelles des fabricants de médicaments ont argumenté la soumission de plans d’action pour la diversité est lourde et pourrait ralentir la recherche clinique. Cependant, cela n’est pas très différent de ce que les promoteurs sont déjà tenus de faire en soumettant des protocoles et des plans d’analyse statistique avant le début de l’étude.
L’établissement d’objectifs d’inscription clairs pour diverses populations rendra plus probable que les résultats des essais cliniques soient utiles pour diverses populations dans la pratique, atténuant le besoin d’études supplémentaires chronophages à l’avenir pour déterminer si le traitement testé est bénéfique pour tous les patients.
La législation proposée permet également à la FDA de déterminer si l’élaboration et la mise en œuvre de tels plans au cas par cas constituent réellement un obstacle et permettent à l’agence de jouer un rôle d’assistance.
En adoptant des mesures pour améliorer la diversité des essais cliniques, les patients seront rassurés sur le fait que des médicaments et des dispositifs approuvés par la FDA sont testés chez des participants à des essais comme eux.
L’histoire a montré que malgré les meilleurs efforts de la FDA pour encourager une telle diversité, la représentation dans les essais cliniques a pris du retard. Le Congrès ne doit pas laisser le projet de loi sur les dépenses de fin d’année être une autre occasion manquée d’adopter des réformes aussi importantes de la FDA.
Cet article ne reflète pas nécessairement l’opinion de Bloomberg Industry Group, Inc., l’éditeur de Bloomberg Law et Bloomberg Tax, ou de ses propriétaires.
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Informations sur l’auteur
Jennifer E. Miller est bioéthicien et professeur agrégé à la Yale School of Medicine et fondateur de Bioethics International. Elle a dirigé plusieurs études examinant la représentation dans les essais cliniques soutenant l’approbation de la FDA.
Reshma Ramachandran est médecin de famille et professeur adjoint à la Yale School of Medicine. Elle codirige la Yale Collaboration for Regulatory Rigor, Integrity, and Transparency et préside le FDA Task Force for Doctors for America.
Tanvee Varma est un étudiant de dernière année en médecine à la Yale School of Medicine qui a mené et publié des recherches sur la diversité des essais cliniques.