Le campus de Penn Medicine le 3 octobre 2020. Crédit : Maître maximum
La Federal Drug Administration a récemment approuvé un médicament testé par le Penn Memory Center pour réduire le risque de développer la maladie d’Alzheimer.
Le médicament, Leqembi, a reçu Approbation de la FDA sous le voie d’approbation accélérée le 6 janvier, après que l’essai AHEAD a évalué son efficacité sur des volontaires conclu sa troisième phase. Des chercheurs de Penn Medicine ont été étudiant bénévoles qui ne présentent pas de symptômes extrêmes de démence mais qui peuvent être à risque de développement futur, car l’étude vise à prévenir les symptômes de manière préventive.
En septembre, l’essai clinique AHEAD étudiait près de 1 800 personnes. Ces essais ont rapporté une amélioration de 27 % du déclin cognitif ralenti ou réduit par rapport à ceux qui ont reçu un placebo.
David Wolk, codirecteur du Penn Memory Center et directeur du Centre de recherche sur la maladie d’Alzheimer à Penn, a écrit dans un déclaration que ces résultats sont une « évolution extrêmement encourageante ».
Leqembi vise à réduire les dommages causés par les protéines amyloïdes, qui peuvent être associés à des troubles de la mémoire et de la pensée. Les protéines amyloïdes se trouvent en plus grande quantité dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer.
La récente approbation de la FDA n’a pas pris en compte les données et les résultats des essais de phase III de Leqembi. Il reste préoccupation sur les impacts à plus long terme du médicament, car trois patients inscrits à l’essai sont récemment décédés des suites d’une hémorragie cérébrale et de complications liées à l’enflure. Certains chercheurs ont revendiqué ces décès peut être lié à la drogue.
Sanjeev Vaishnavi, neurologue à Penn Medicine, a déclaré au Daily Pennsylvanian que le médicament a le potentiel de se reproduire naturellement chez l’homme.
“[The drug] a été dérivé en fait du sang de personnes plus âgées qui n’ont pas développé la maladie d’Alzheimer », a déclaré Vaishnavi. “C’est l’une de ces rares choses qui a en quelque sorte commencé chez l’homme, est entrée dans le laboratoire, et maintenant c’est de retour chez l’homme.”
Une grande partie des recherches menées avec Leqembi jusqu’à présent a prouvé qu’il ralentit la dégradation de la mémoire chez les patients qui présentent déjà les symptômes de la maladie d’Alzheimer. Maintenant, l’étude AHEAD espère ralentir le processus d’acquisition des symptômes en premier lieu, a déclaré Vaishnavi.
Auparavant, les médicaments destinés à lutter contre la perte de mémoire n’avaient pas eu beaucoup de succès clinique. Ce manque de succès a conduit certains médecins à spéculer que les protéines amyloïdes ne sont pas une cause de la maladie d’Alzheimer, mais plutôt un effet secondaire accessoire.
Une explication alternative fournie par certains cliniciens est qu’une protéine appelée Tau est le principal responsable de la maladie d’Alzheimer. Virginia Man-Yee Lee, directrice du Centre de recherche sur les maladies neurodégénératives de la Perelman School of Medicine, a a mené des recherches sur Tau.
Dans l’ensemble, les chercheurs d’Alzheimer ont rencontré une multitude de défis tout en essayant d’explorer la maladie. Par exemple, les symptômes de la maladie d’Alzheimer se manifestent et progressent sur de nombreuses années, ce qui signifie que les essais cliniques doivent durer de longues périodes, a déclaré Vaishnavi au DP.
« Accélérer les choses et identifier les personnes appropriées pour la recherche… [is] le travail que nous continuons à faire va de l’avant », a déclaré Vaishnavi. “L’espoir est que si [Leqembi] fonctionne pour les personnes présentant des symptômes de perte de mémoire plus importants, cela peut fonctionner encore mieux pour les personnes plus tôt. C’est le processus de réflexion global.