Les données génétiques peuvent-elles être une solution miracle pour la R&D de médicaments ? –

Le développement de médicaments est depuis longtemps un problème pour l’industrie pharmaceutique, en raison des coûts et du taux d’échec élevé des traitements potentiels. Ben Hargreaves constate que la grande quantité de données génétiques qui existe aujourd’hui pourrait aider à fournir un moyen plus rapide et plus ciblé de développer de nouveaux candidats-médicaments.

Ces dernières années ont apporté une révolution dans la manière dont les patients reçoivent un traitement. Plutôt que de recevoir une thérapie qui a été testée sur un large éventail de la population, il existe maintenant sur le marché de nombreuses thérapies conçues spécifiquement pour fonctionner avec des sous-populations dans des domaines pathologiques. Cela comprend les traitements, tels que les inhibiteurs de point de contrôle immunitairequi sont extraordinairement efficaces, mais ne fonctionnent que pour certains patients. Ce type de soins médicaux est appelé thérapie personnalisée et devient rapidement une priorité pour l’industrie pharmaceutique.

L’extension logique de ce type d’approche consiste à traiter des patients individuels, avec leur constitution génétique individuelle. Bien que les exemples de ce type de thérapie soient rares, il s’agit d’un domaine en pleine croissance. L’une des raisons est que les chercheurs ont maintenant beaucoup plus de données génétiques sur lesquelles travailler qu’il n’était possible auparavant. Le coût des tests par génome humain en 2006 était d’environ 14 millions de dollarset en moins de deux décennies, un test génétique moyen acheté par le consommateur coûte 100 $. Avec une telle baisse des coûts, cela signifie que les chercheurs peuvent tester beaucoup plus souvent et travailler avec beaucoup plus de données génétiques qu’auparavant. Pharma a utilisé cela pour commencer à créer des traitements ciblés, comme les thérapies géniquesqui sont capables de se concentrer sur les mutations génétiques qui causent des problèmes de santé et d’éradiquer ou de remplacer le gène défectueux.

La disponibilité des données

On le répète souvent, mais il est vrai que l’énorme quantité de données dont disposent toutes les industries a rapidement modifié leur mode de fonctionnement. La même chose devient vraie pour l’industrie de la santé, et l’une des premières percées majeures dans le domaine a été le projet 100 000 génomes. L’initiative a débuté en 2012, dans le but de rassembler 100 000 séquences génétiques des participants pour ensuite en savoir plus sur la maladie et sa progression. Les informations recueillies dans le cadre du projet fournissent encore des informations aujourd’hui, une décennie plus tard.

L’accent mis par les projets de recherche sur la collecte de données, en particulier de données génétiques, est désormais monnaie courante dans les initiatives nationales axées sur la santé. Dans le cadre de l’initiative Cancer Moonshot du gouvernement américain, un Cancer Moonshot Biobank a été lancé qui demandait aux participants de faire don d’échantillons biologiques et d’informations sur la santé associées pour aider la recherche. Un récent projet britannique, connu sous le nom de Notre santé futureadopte également une approche similaire, en combinant des informations génétiques avec des détails sur la santé et le mode de vie des participants, ainsi que leurs dossiers médicaux. La différence entre ces projets et le projet 100 000 génomes est l’échelle – l’initiative Our Future Health espère impliquer cinq millions de volontaires adultes.

L’avenir de la R&D

Le projet Our Future Health a été financé par divers organismes, mais l’industrie pharmaceutique était disposée à inclure 100 millions de livres sterling d’investissement, en échange de l’accès et des informations tirées des informations recueillies. La décision est logique pour toutes les parties – les sociétés pharmaceutiques reçoivent des analyses qui pourraient les aider à développer leur prochain médicament, tandis que les chercheurs à l’origine du projet disposent du financement et de l’expertise supplémentaire pour poursuivre leurs objectifs. Dans le cas de la Cancer Moonshot Biobank, les participants ont également pu bénéficier de tests génétiques gratuits et d’une aide pour recevoir des traitements spécifiques à leur type de cancer.

En dehors de la recherche publique, il existe d’énormes sources de données de santé qui les ont compilées d’une toute autre manière : en faisant appel aux consommateurs. L’une des plus importantes est 23andMe, une entreprise qui fournit aux utilisateurs de son service un test génétique pouvant fournir des informations sur l’ascendance et la santé.

Cependant, malgré la fourniture de services de tests génétiques aux consommateurs, 23andMe se décrit comme une société de génétique humaine et biopharmaceutique. À ce titre, la société a signé un accord de recherche avec GlaxoSmithKline en 2018, qui a vu les deux sociétés utiliser les données génétiques recueillies par 23andMe pour découvrir de nouvelles cibles médicamenteuses génétiquement validées. En 2020, les deux sociétés ont avancé leur premier actif commun, GSK’608, dans la clinique, en tant que traitement potentiel du cancer. En 2022, les partenaires ont prolongé leur partenariat de deux ans supplémentaires et ont déclaré que la collaboration avait identifié plus de 40 programmes thérapeutiques en l’espace de quatre ans.

Accélérer le développement

La possibilité d’utiliser les données génétiques pour accélérer le processus de R&D est l’un des aspects les plus prometteurs de la croissance de l’utilisation des données. Adam Auton, vice-président de la génétique humaine chez 23andMe, a déclaré à pharmaphorum que, jusqu’à présent, cette approche avait permis à l’entreprise de générer plus de 50 programmes de développement de médicaments à un stade précoce. “Notre hypothèse, étayée par des recherches publiées, est que les cibles médicamenteuses basées sur la génétique humaine sont au moins deux fois plus susceptibles de devenir des médicaments efficaces que celles sans preuves génétiques humaines sous-jacentes”, a-t-il déclaré.

En termes de fonctionnement de l’entreprise, Auton a déclaré qu’elle comptait actuellement plus de 13 millions de clients génotypés, dont 80% ont consenti à ce que leurs données de santé soient utilisées dans la recherche. Les scientifiques sont en mesure d’étudier la génétique agrégée et anonymisée de ces individus. Les données peuvent être associées à plus de quatre milliards de points de données sur la santé autodéclarés, ce qui permet aux scientifiques d’effectuer des analyses pour identifier les causes génétiques sous-jacentes à la maladie. De cette façon, la société est en mesure de générer des cibles médicamenteuses.

Outre le candidat-médicament découvert aux côtés de GSK, 23andMe a également développé son propre anticorps expérimental, le 23ME-00610. Le potentiel thérapeutique a atteint le stade de développement de la phase 1, où il est testé chez des patients atteints de tumeurs malignes solides avancées. L’anticorps monoclonal se lie au récepteur CD200R1, empêchant l’interaction de CD200 et CD200R1. On pense que l’interaction joue un rôle dans le maintien de la tolérance immunitaire, et le CD200 est fortement exprimé sur certaines tumeurs.

Parallèlement à son service de tests génétiques, 23andMe élargit également la gamme d’informations médicales qu’il peut fournir. La société a reçu l’approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis pour que les rapports pharmacogénétiques soient fournis aux utilisateurs en fonction de leur génétique. Certaines variantes génétiques influencent la façon dont le corps réagit à un médicament spécifique. Grâce à son service, 23andMe peut informer un consommateur s’il possède une telle variante génétique, dans un certain nombre de cas approuvés, afin de discuter éventuellement de l’information avec son fournisseur de soins de santé.

Lorsqu’on lui a demandé si cela offrait une fenêtre sur l’avenir, où les individus passeraient des tests génétiques pour recevoir des informations de santé pertinentes, puis, potentiellement, leur propre traitement personnalisé, Auton a déclaré que cela était encore loin de la réalité, pour le moment. Il a déclaré que l’information génétique peut permettre la création d’un plan de santé proactif pour les individus : “avec la disponibilité accrue des données génétiques, il est probable que la génétique sera de plus en plus utilisée dans la prise de décision en matière de soins de santé”, a-t-il conclu.

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