Sur cette photo fournie par Becky Mourey, Becky Mourey, au centre, et son mari Jim, à gauche, rencontrent des représentants du représentant de l’Illinois Jan Schakowsky dans ses bureaux de Capitol Hill, Washington DC en mai 2022. Mourey et d’autres patients SLA ont dépensé plus de deux ans à plaider pour l’approbation du nouveau médicament, Relyvrio, un traitement pour la SLA. Les patients disent qu’ils sont maintenant confrontés à des obstacles d’assurance et financiers pour accéder au médicament, qui coûte 158 000 $. (Nicole Cimbura via AP)
PA
WASHINGTON
Pendant deux ans, Becky Mourey a poussé la Food and Drug Administration à approuver un médicament expérimental pour sa maladie de Lou Gehrig.
Elle s’est adressée aux membres du Congrès et aux régulateurs de la santé pour plaider en faveur de Relyvrio, jusqu’à ce que les défenseurs des patients l’emportent finalement.
En septembre, Relyvrio n’est devenu que le troisième médicament approuvé aux États-Unis pour la SLA, ou la sclérose latérale amyotrophique, une maladie neurodégénérative incurable qui est généralement mortelle dans les cinq ans. Mais les patients et les médecins qui ont célébré l’approbation de Relyvrio il y a plusieurs mois sont maintenant confrontés aux obstacles posés par le système de santé américain.
Leur odyssée est une leçon de choses sur la flambée des prix des médicaments de spécialité et les systèmes byzantins que les assureurs ont créés pour tenter de les contrôler.
Les patients bénéficiant d’une couverture d’assurance affirment que le prix de 158 000 $ par an fixé par le fabricant de médicaments Amylyx Pharmaceutical alimente les retards ou les refus d’assurance, et parfois des débours exorbitants.
L’assureur de Mourey a d’abord refusé de couvrir Relyvrio, mais s’est renversé sept semaines plus tard après des pressions en ligne, y compris des publications sur les réseaux sociaux par Mourey et d’autres défenseurs de la SLA.
“Amylyx a fixé un prix beaucoup trop élevé”, a déclaré Mourey, 58 ans, un ancien professeur de musique, qui communique désormais à l’aide d’un ordinateur vocal à commande visuelle. “Ils pourraient réduire le prix de moitié et faire quand même un gros profit.”
Même lorsque Relyvrio est couvert, certains patients se voient assumer des co-paiements entre 1 000 $ et 4 000 $ par mois.
Contrairement à ces patients, les Moureys ont été exemptés de copays en raison d’une combinaison de couverture Medicare et Medicaid gérée par l’entreprise.
Certains patients SLA sont couverts par des régimes privés, tandis que d’autres bénéficient d’une couverture gouvernementale par le biais de programmes comme Medicare.
Dans les deux cas, les patients et leurs médecins peuvent être confrontés à des exigences onéreuses pour documenter leur état avant que les assureurs ne paient pour un nouveau traitement coûteux. De plus, de nombreux assureurs exigent que les patients paient un pourcentage de leurs frais de pharmacie. Avec de nombreux fabricants de médicaments facturant désormais plus de 100 000 $ pour des médicaments approuvés pour des maladies difficiles à traiter, même une quote-part de 5 % peut devenir inabordable. La tendance a de plus en plus rendu l’industrie pharmaceutique profondément impopulaire aux États-Unis
Les fabricants de médicaments affirment que leurs prix reflètent les années d’essais cliniques coûteux nécessaires pour obtenir l’approbation de la FDA.
Amylyx a déclaré que les retards de couverture pour Relyvrio sont normaux car de nombreux assureurs rédigent encore leurs polices pour le médicament. La société a également mis en avant ses multiples programmes visant à aider les patients à faire face aux coûts, notamment la fourniture gratuite du médicament aux personnes non assurées et la couverture des quotes-parts pour ceux qui sont éligibles à l’assistance.
Les problèmes entourant le prix de Relyvrio mettent en évidence les pratiques de l’industrie qui ont longtemps été accusées d’avoir fait grimper les coûts de la santé aux États-Unis : les fabricants de médicaments peuvent breveter de nouvelles combinaisons d’anciens ingrédients, puis facturer le prix que le marché supportera.
Les assureurs ont répondu avec des obstacles supplémentaires à l’examen. Ces retards pèsent lourdement sur les patients atteints de SLA, ce qui se mesure par la perte mensuelle de fonctions comme marcher, parler et avaler.
“C’est juste stressant et agaçant de recevoir ces multiples lettres de refus”, a déclaré Jim Mourey, qui s’occupe de sa femme à plein temps chez eux à Hopkinton, dans le Massachusetts.
Relyvrio est une formulation à base de poudre qui combine deux ingrédients plus anciens : un médicament sur ordonnance pour les troubles hépatiques et un supplément utilisé en médecine traditionnelle chinoise qui est disponible sur Amazon.com pour environ 1 $ par jour.
Les assureurs ne paieront généralement pas pour que les patients SLA reçoivent l’ingrédient prescrit, car il n’est pas approuvé pour leur maladie. Mais certains patients ont prévu de le couvrir ou ont trouvé des versions moins chères – pour moins de 600 $ par mois – dans des pharmacies spécialisées. Cela a conduit certains patients à ignorer complètement le nouveau médicament en obtenant ses deux ingrédients séparément.
Les analystes s’attendent à ce que Relyvrio génère 450 millions de dollars de ventes annuelles pour Amylyx d’ici 2024. C’est le premier produit de la société.
Un groupe qui analyse les prix des médicaments a déclaré qu’un prix équitable pour Relyvrio se situerait entre 9 100 $ et 30 700 $ par an. Le médicament a montré une certaine efficacité pour ralentir la progression de la SLA, sur la base des questionnaires des patients. Amylyx mène une étude plus vaste pour répondre aux questions persistantes sur son efficacité, y compris si elle prolonge la survie.
Layne Oliff, 63 ans, n’a pas encore décidé de demander une couverture de son plan d’assurance-maladie. Dans le cadre du programme fédéral, il devrait probablement 7 400 $ en quote-part pour Relyvrio avant d’atteindre son maximum déboursé. Cela s’ajoute aux frais d’administration mensuels de plus de 600 $.
Mais s’il paie en espèces, Oliff dit qu’il peut acheter l’ingrédient sur ordonnance du médicament pour 550 $ par mois, ou 6 600 $ par an, dans une pharmacie spécialisée. Il peut obtenir le supplément en ligne pour environ 30 $ par mois.
“Vous parlez d’un médicament qui n’est pas un remède, bien qu’il ait contribué à ralentir la progression”, a déclaré Oliff, qui a suivi une formation de pharmacien. « Mais je ne veux pas laisser ma femme un jour dans un gouffre financier ; Je ne vais pas dépenser tout mon argent pour ce médicament.
Amylyx a mis en place un programme pour couvrir les frais de quote-part pour les patients ayant une assurance privée. Mais cette aide financière ne peut pas être utilisée pour des régimes fédéraux comme Medicare et la Veterans Administration, qui couvrent de nombreux patients atteints de SLA. Après avoir initialement restreint la couverture, la VA a récemment élargi son éligibilité.
D’autres assureurs rejettent initialement la couverture ou exigent plusieurs séries de documents de la part des médecins.
“Lorsque la durée de vie d’une personne se mesure en mois, obliger les gens à passer par ces multiples cycles d’examen est tout simplement cruel”, a déclaré Neil Thakur de l’ALS Association. Le groupe a investi dans les premières recherches d’Amylyx et devrait récupérer cet investissement.
Le Dr Terry Heiman-Patterson, neurologue à l’Université Temple, dit qu’il a fallu environ quatre à six heures d’appels téléphoniques avec les assureurs pour que chaque nouveau patient relyvrio.
Heiman-Patterson avertit ses patients de s’attendre à des semaines de va-et-vient avant d’obtenir le médicament.
“C’est le processus que nous allons devoir suivre et je ne sais pas ce que sera votre quote-part à la fin”, dit-elle.
Certains patients qui adoptent déjà une approche de traitement à faire soi-même voient peu de raisons de changer.
Sarah Nauser, une ancienne policière, affirme que son assurance couvre l’ingrédient de prescription de Relyvrio – le phénylbutyrate de sodium – pour une quote-part de 10 $ depuis 2020.
“Après avoir vu toutes les difficultés rencontrées par les gens, je ne vais pas jouer avec ce qui fonctionne”, a déclaré Nauser, 34 ans, qui attribue à la combinaison le ralentissement de sa maladie et l’aide à maintenir sa capacité à marcher, parler et se nourrir. .
Les co-fondateurs d’Amylyx, basé à Cambridge, dans le Massachusetts, ont émis l’hypothèse que les deux produits chimiques contenus dans leur médicament agissent ensemble pour protéger les cellules d’une mort prématurée. Mais il y a peu d’accord entre les scientifiques sur le fonctionnement du médicament, ou même sur l’ingrédient responsable de ses bienfaits.
Une petite étude européenne du supplément contenu dans Relyvrio a montré un effet plus important sur le ralentissement de la SLA que l’étude d’Amylyx. Et les chercheurs y mènent une étude plus vaste de 300 patients sur l’ingrédient.
“Cette étude pourrait être extrêmement importante pour nous dire si cet ingrédient – qui est très peu coûteux – est réellement efficace”, a déclaré Diana Zuckerman du Centre national de recherche en santé à but non lucratif, qui analyse la recherche médicale.
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